第一百一十章 孤儿药仿制计划

“三清有没有兴趣做氯巴占的仿制药?”

卫康听到这个问题,不由一愣,他手指轻敲桌面,沉吟道:“仿制药能做,但做不做则是一个很复杂的问题,三清一贯是倾向于从本质上解决问题,达到治疗效果。”

“这关系到公司的战略决策,我无法马上回答你。但我可以说,如果三清要做仿制药,不仅仅是氯巴占,而是它所代表的一系列罕见病药物。”

简练云又惊又喜,不知道该说什么好:“卫康,如果真这样的话,就太好了。我替患者们谢谢你!”

卫康让她等待消息,就挂断了电话。

他搜索起有关这件事的新闻来,现在网上已经讨论得热火朝天,两万多名患儿家属联合起来发表了一封《如何让我们的孩子活下去?》的联名信,希望能合法购买到氯巴占,瞬间在网上疯传,联合陈萍的跳楼事件,感动了无数网友。

联名信中写道:“在《我不是药神》的结尾中,主人公程勇被减刑释放,出来后得知了一个消息,让他因为购药入狱的药品,已经纳入了医保,再也不会有人面对吃不到药的难题了。希望不远的将来,我们的孩子也可以放心吃上正规渠道的氯巴占!”

这简直是另一个版本的《我不是药神》,只不过诉说的是另一种药物——氯巴占。

氯巴占是一款从世纪初开始,就用来治疗罕见病的广谱抗癫痫发作药物,在儿科癫痫治疗中非常受欢迎,因为在所有的相似药物中,它的副作用算小的。

当人类脑部的兴奋性神经递质增加,或是抑制性神经递质减少时,癫痫就会发作。而氯巴占属于苯二氮卓类药物,服用后可以增加脑部抑制性神经递质,使其与兴奋性神经递质产生平衡,避免癫痫发作。

癫痫的持续发作,不仅对患者脑部有永久性的损害,更有导致患者窒息死亡的风险。一旦停药,每一次发作都会对孩子造成伤害,更会造成永久性大脑损伤,使得患儿过早离世。

其实,几年前国家药监局就在推动氯巴占等罕见病药物的研发,但国内药企病对罕见病药物研发并没有多少积极性。

这并不是孤例,长期以来,国内罕见病领域受制于整个制药工业的发展,一直都处于停滞状态。有数据显示,国内罕见病群体人数约为1680万人,很多患者是未经治疗的,且处于无药可用的状况。

罕见病,又称“孤儿病”,指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织(WHO)的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。

常见的罕见病有,白化病,多发性硬化症,肢端肥大症,特发性肺动脉高压病,苯酮尿症,线粒体病等。由于罕见病患者数量少且研发成本高,制药企业基于经济效益的考量,对罕见病药物研发并不积极。

以鹰国为例,83年以前上市的孤儿药品种只有38种,为了鼓励药企和支持罕见病药物的开发与应用,鹰国政府在当年颁布《孤儿药法案》,也是世界首部孤儿药法案。

药企获得孤儿药资格后将获得一系列的优惠,包括研发经费的政府支持,免除新药申请费,药物营销申请费,审批快速通道,科研基金申请优先考虑,税收优惠和7年市场独占权。同时,在动物实验阶段可以提交申请孤儿药资格。

孤儿药法案颁布后,三十多年时间,FDA共颁发了5219个孤儿药资格,最终获批的药物数量为843个。

鉴于《孤儿药法案》的巨大推动作用,世界各国相继颁布类似法案以鼓励孤儿药的创新。

随着科技的发展,基因疗法、siRNA、免疫疗法等新型治疗手段的出现,对罕见病药物的研发也起了巨大的推动作用,目前全球约有560个罕见病药物项目正在进行中。最近五年,FDA共批准15种孤儿药,一些难治罕见病在治疗上都有了新的突破。

19年国内也通过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可,批准了8种孤儿药上市。同时,随着制药工业水平的不断提升,一些本土企业开始涉足罕见病领域,进入早期探索阶段。

但是,国内罕见病的药物研发依然困难重重,不但研发和临床应用难度高,最重要的原因,则是罕见病的药物价格高,受众少。

由于罕见病患者人数少,即便企业瞄准的是填补临床需求的空白,而非盈利,但为了收回成本,药物必然价格高昂。

例如,诺华的芬戈莫德,一款治疗多发性硬化症的药物,在国内售价为10500元/盒,全球范围看尽管这个定价已不算高,但是很多家庭依然无法承受。

19年,脊髓性肌萎缩症的Zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市,售价210万美元(约1469万人民币),堪称史上最贵药,更是普通民众无法企及的。

这些价格昂贵的原研药由于专利原因,在国内无法进行仿制,但是很多罕见病的药物早已专利到期,但目前也没有国内企业进行抢仿申报。

药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多,无非就是技术难,成本高,市场不大,换言之,回报十分不理想。

如地拉罗斯分散片,原研药厂家是诺华,在国外,该药被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。但该原研药在国内样本公立医院一年的销售额仅有874万元。

而像氯巴占,国内急需的患者也才上万人,每盒代购价不过三四百块,这要换成国内药企来做,不亏本才怪,难怪药企没有任何动力仿制。

不过,这不是有三清吗?

三清有技术有资金,其他药企遇到的困难对卫康来说,完全不是问题,只要他想做,就一定能做到。

就先从罕见病的仿制药开始吧,容易上手,第一个就是氯巴占,正好能解患儿家长们的燃眉之急。

等仿制药搞定,再研发其他罕见病的原研药。

他叫来李忠,这位旧日下属,一直兢兢业业地工作,由他来着手仿制药这种技术含量不算高的事,再合适不过。

“你先搜集资料,列一个全球罕见病以及治疗药物清单,把原研药专利已经到期的标识出来,我有用。”

李忠依然是一副勤恳老实的样子,扶了扶眼镜,点头答应。

卫康想了想,又补充了几句:“三清要启动一个罕见病药物的仿制计划,第一个就是氯巴占,然后再优先把所有的儿童药品挑选出来,列个加急清单。”

“你先着手去准备资料,进行氯巴占仿制药的立项申请吧。尽快!”

看着李忠离开,卫康将自己的决定发消息告知了简练云,算是对她的答复。